Welkom op de website van de Stuurgroep Weesgeneesmiddelen  
Deze site is een toegangspoort voor betrouwbare informatie over zeldzame aandoeningen en geneesmiddelen hiervoor. Geneesmiddelen voor zeldzame aandoeningen worden weesgeneesmiddelen genoemd; in het Engels heten ze ‘orphan drugs’. De site bevat informatie voor iedereen die betrokken is bij zeldzame aandoeningen: patiënten, familie en ouders van patiënten, behandelaars, onderzoekers, farmaceutische industrie, zorgverzekeraars en beleidsmakers.
Uiteraard vindt u ook informatie over de Stuurgroep Weesgeneesmiddelen, haar opdracht en de initiatieven die zij ontplooit.
Nieuws
Subsidie voor de weesgeneesmiddelen toegekend
Er zijn twee Orphan Designation Dossier (ODD)-support subsidies toegekend aan twee kleine, maar veelbelovende Nederlandse biofarmaceutische bedrijven: DNage en to-BBB technologies. De ODD-support subsidieregeling is een initiatief van de Stuurgroep Weesgeneesmiddelen en wordt uitgevoerd door ZonMw. Lees persberichtChenofalk voor CTX niet meer beschikbaar
Als alternatief kan Xenbilox (chenodeoxycholzuur) 250 mg kan worden geïmporteerd. De apotheek kan het bestellen bij IP-International Pharmacy. Dit product is niet geregistreerd in Nederland en fors duurder dan Chenofalk, maar het is echter op dit moment het enige alternatief. Bij problemen met de verzekeraar ten aanzien van de vergoeding van Chenofalk kan contact worden opgenomen met de Stichting Eerlijke Geneesmiddelenvoorziening. Lees meerVervolg op Zeldzame Ziekten Dag
Op 18 juni werd een vervolg op de zeldzame ziektendag georganiseerd. Op deze dag is nagedacht over hoe het netwerk kan worden verbeterd en hoe de dag een blijvend succes kan worden.
Expertisecentra voor Zeldzame aandoeningen
De Stuurgroep Weesgeneesmiddelen heeft een consultatiedocument opgesteld over expertise voor zeldzame aandoeningen. U kunt op dit stuk reageren, liefst schriftelijk. Het is ook mogelijk om een gesprek aan te vragen met een delegatie van de stuurgroep. Daarnaast zal de stuurgroep actief een aantal veldpartijen benaderen voor nadere gedachtenwisseling. Contactpersoon vanuit het secretariaat is Jolanda Huizer (huizer@zonmw.nl).
Download hier het consultatiedocument (juni 2010, pdf, 194 KB).
Stuurgroep WGM presenteert wapenfeiten
De stuurgroep heeft een beknopte brochure uitgebracht met de belangrijkste resultaten van de afgelopen vijf jaar. Download wapenfeiten
Ook is er een volledig verslag over de activiteiten van de afgelopen jaren beschikbaar via onze website. Lees meer
National plan voor zeldzame aandoeningen
De Raad van Ministers heeft op 8 juni 2009 de lidstaten een aantal aanbevelingen gedaan betreffende het optreden op het gebied van zeldzame ziekten (2009/C 151/02). Een van de aanbevelingen heeft betrekking op plannen en strategieën op het terrein van zeldzame ziekten. Hier wordt ook aanbevolen om nota te nemen van de documenten die zijn ontwikkeld binnen het Europese project EUROPLAN.
Vanaf mei 2010 starten er in 19 landen workshops over het opstellen van een nationaal plan. In Nederland wordt de bijeenkomst georganiseerd door de VSOP. Lees meer over de nationale conferenties.
De leidraad voor het ontwikkelen van een nationaal plan die in EUROPLAN is ontwikkeld kunt u hier downloaden (PDF, Engelstalig, 980KB)
Beperkte beschikbaarheid weesgeneesmiddelen
Bij de firma Genzyme is voor een aantal weesgeneesmiddelen een tekort ontstaan (Cerezyme en Fabrazyme). De verwachting is dat deze situatie zeker tot oktober gaat duren. Meer informatie vind u op de website van de Europese beoordelingsautoriteiten EMA.
Subsidie voor de ontwikkeling van een weesgeneesmiddel
Per 1 jan 2009 is de subsidieregeling Orphan Designation Dossier (ODD) support gestart. Het is een initiatief van de Stuurgroep Weesgeneesmiddelen en wordt uitgevoerd door ZonMw. De Stuurgroep wil de ontwikkeling van weesgeneesmiddelen in Nederland bevorderen door specifiek Nederlandse bio-farmaceutische MKB ondernemingen een subsidie te verlenen voor de kosten van het opstellen en indienen van een Orphan Designation Dossier (ODD) bij de EMEA. Lees volledig bericht
Europese aanbevelingen inzake zeldzame ziekten.
De Raad van Ministers van Volksgezondheid heeft op 8 juni 2009 aanbevelingen goedgekeurd die betrekking hebben het ontwikkelen van een nationaal plan, vebeteren van diagnostiek en onderzoek, aanwijzen van expertisecentra etc.
Lees meer
TNO doet onderzoek naar afbakening Wtcg
TNO gaat de afbakening van de Wet tegemoetkoming Chronisch zieken en Gehandicapten nader onderzoeken. Bepaalde groepen chronisch zieken bleken bij de invoering van de wet buiten de boot te vallen. Meer informatie over de WTCG vindt u op de website van de CG-Raad. Wilt u meedoen aan het onderzoek van TNO over de afbakening lees dan verder
De informatie op deze website is op doelgroepen ingedeeld:
|
